日前，昆药集团股份有限公司（600422.SH，以下简称“昆药集团”）发布公告称，收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司按照提交的方案开展治疗异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变实体瘤的临床试验。

昆药集团研发的KY100001片，是一款针对IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症主要为IDH1基因突变的肝内胆管瘤。该药的适应症不限于肝内胆管瘤，药物研制成功后，还可应用于脑胶质瘤和软组织肉瘤。

近年来，全球范围内的肝内胆管瘤发病率呈上升趋势。据复旦大学胆道疾病研究所（筹）常务副所长统计介绍，肝内胆管癌（ICC）是仅次于肝细胞肝癌的肝脏恶性肿瘤，全世界范围内其发病率约占消化系统恶性肿瘤的3%。ICC早期确诊率低、恶性程度高，仅有不到20%的患者可行根治性手术切除，术后5年生存率仅18%～43%。作为备受瞩目的抗肿瘤药物研发领域，全球多款IDH1抑制剂正在开发中，但昆药集团的IDH1选择性抑制剂获得临床批准尚属国内自主研发首例。

据昆药集团临床前研究显示，KY100001的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性，安全性风险可控。若KY100001未来能够研发成功上市，无疑会造福众多以前只能选择手术和化疗的患者，同时为昆药集团带来可见的经济效益。

本次KY100001临床获批，是昆药集团继领投南京维立志博生物科技有限公司之后，在抗肿瘤创新药领域布局的又一突破。前不久，昆药集团联合国内多家知名机构投资了南京维立志博，一家专注于治疗肿瘤等重大疾病的抗体新药研发的生物医药企业。

作为国内植物药领军企业，昆药集团始终坚持创新转型战略。昆药集团与中国中医科学院（屠呦呦团队）合作的、适用于红斑狼疮的KY41078继续推进二期临床，预计年底前将完成二期患者的全部入组；用于骨质疏松治疗领域的生物制品二类新药KY70091、自主研发的用于缺血性脑卒中的中药I类新药KY11018均在临床I期阶段。

春城晚报-开屏新闻记者 赵丹青

责任编辑 袁熙

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